Trotz ihres Heilungspotenzials ist noch viel über die langfristige klinische Aktivität und Sicherheit von Gene-Editing-Therapien zu erfahren. Wir gehen davon aus, dass die Antworten auf diese komplexen Fragen mit dem Fortschreiten der Programme weiterhin im Mittelpunkt des Interesses der Anleger stehen werden.
Während die klinischen und regulatorischen Fortschritte der Gentherapien Aufschluss über den weiteren Weg des Gene Editing geben können, werden die permanenten genomischen Veränderungen wahrscheinlich deutliche Vorteile und Herausforderungen mit sich bringen. Fortschritte bei der Effizienz des Editing, der Charakterisierung von On- und Off-Target-Editing und der Präkonditionierung werden in den kommenden Jahren wahrscheinlich im Mittelpunkt stehen. Wir haben fast 190 Gen-Editing-Programme in den verschiedensten Therapiebereichen identifiziert.
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